מחקרי פאזה I-II שבוצעו בעבר הדגימו כי אלטרומבופג שיפרה את היעילות של טיפול אימונוסופרסיבי סטנדרטי עם גלובולין אנטי-תימוציטי (ATG) וציקלוספורין במטופלים עם אנמיה אפלסטית חמורה.
לאחרונה פורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine תוצאותיו של מחקר פאזה III, פרוספקטיבי, רב-מרכזי. החוקרים השוו בין היעילות של ATG וציקלוספורין עם או בלי אלטרומבופאג כטיפול קו ראשון במטופלים נאיביים לטיפול עם אנמיה אפלסטית. התוצא העיקרי שנבחן היה תגובה המטולוגית מלאה לאחר שלושה חודשים. המטופלים הוקצו לשתי קבוצות - קבוצה אחת (קבוצה A,י101 מטופלים) טופלה עם אימונוסופרסיה בלבד והבקבוצה השנייה ( קבוצה B,י96 מטופלים) טופלה עם אימונוסופרסיה יחד עם אלטרומבופאג.
תוצאות המחקר הדגימו ששיעור המטופלים אשר הגיעו לתגובה מלאה לאחר שלושה חודשים היה 10% בקבוצה A ו-22% בקבוצה B (יחס הסיכויים = 3.2, רווח בר-סמך של 95%: 1.3 עד 7.8, P = 0.01). כמו כן, לאחר 6 חודשים, שעור התגובה הכולל היה 41% בקבוצה A ו-68% בקבוצה B. בנוסף, משך הזמן החציוני עד לתגובה ראשונה היה 8.8 חודשים (קבוצה A) ו-3 חודשים (קבוצה B). בהיבט בטיחות, ההיארעות של אירועים שליליים חמורים הייתה דומה בשתי הקבוצות.
לאחר זמן מעקב חציוני של 24 חודשים, החוקרים מצאו כי אבנורמליות קריוטיפית אשר סווגה כתסמונת מיאלודיספלסטית התפתחה אצל מטופל אחד בקבוצה A ו-2 מטופלים בקבוצה B. שרידות חפה מאירועים הייתה 34% ו-46%, בהתאמה. מוטציות סומטיות זוהו בקרב 29% מהמשתתפים בקבוצה A ו-31% מהמשתתפים בקבוצה B מהמטופלים בתחילת המחקר ושיעורים אלו עלו ל-66% ו-55%, בהתאמה, לאחר שישה חודשים, ללא השפעה על התגובה ההמטולוגית והתוצאים לאחר שנתיים.
החוקרים סיכמו כי תוספת של אלטרומבופאג לטיפול אימונסופרסיבי שיפרה את השיעור, ועוצמת התגובה ההמטולוגית בקרב חולים נאיביים לטיפול עם אנמיה אפלסטית חמורה מבלי להגביר את רעילות הטיפול.
מקור:
Régis Peffault de Latour et. al (2022) NEJM DOI: 10.1056/NEJMoa2109965
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות